2022年7月14日，克唑替尼(crizotinib)获得美国FDA批准上市：用于1岁及以上儿童和成人患者炎性肌纤维母细胞瘤(IMT)，其中炎性肌纤维母细胞瘤具有不可切除、复发或难治性炎症性间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性。
克唑替尼(crizotinib)的获批是基于两项多中心、单臂、开放标签临床试验，分别是试验 ADVL0912 (NCT00939770)的14名儿童 和试验A8081013 (NCT01121588) 7名确诊为不可切除、复发性或难治性ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤。这两项试验主要观察的是患者的客观反应率(ORR)。
对于 14 名儿科患者，14 名患者中共有 12 名(86%)经历了客观反应，由独立审查委员会评估。对于 7 名成年患者，5 名患者有客观反应。
儿科患者最常见的不良反应(≥35%)：呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。成人患者最常见的不良反应(≥35%)是视力障碍、恶心和水肿。
炎性肌纤维母细胞瘤是一种交界性间叶组织源性的肿瘤，由炎性细胞和间质梭形细胞组成。肌纤维母细胞是这些病变的主要细胞成分，伴有炎症反应，即有大量浆细胞和或淋巴细胞的浸润。
目前，炎性肌纤维母细胞瘤是被认为较低概率癌变的肿瘤，是一种罕见病，在全世界的发病率不到百万分之一，常见于儿童和青少年。
此前，克唑替尼(crizotinib)获批的适应症有：1、适用于治疗转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，这些患者的肿瘤经 FDA 批准的测试检测为间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 或 ROS1 阳性。2、克唑替尼适用于治疗 1 岁及以上儿童患者和年轻人中 ALK 阳性的复发性或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤 (ALCL)。
克唑替尼(crizotinib)目前国内已上市，可医保报销，不过医保报销适应症仅限间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者或ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者，医保报销后价格：医保报销后，大概需要患者自费3000元左右。对于其他适应症患者如需克唑替尼治疗，仍旧需要全额自费，好在老挝元素版克唑替尼已经上市，一盒售价2000元左右。更多信息可添加下方康安顾问微信咨询：
