类风湿关节炎(RA)是一种以慢性侵蚀性关节病变为主要表现的全身性自身免疫性疾病。我国类风湿关节炎患病率一直保持在 0.2% ~ 0.4% ,并且患病率随年龄增加而显着提升。随着病情进展,患者逐渐出现滑膜炎症,软骨和骨质的破坏,最终导致关节畸形。RA 致残率较高,但是通过规范化治疗,可以达到短期内控制炎症,进而改善关节功能、控制疾病进展的治疗目标。而托法替布(托法替尼)的问世标示着RA的治疗正式进入小分子抑制剂靶向治疗时代。
托法替布是第一个被批准用于治疗类风湿关节炎的JAK激酶抑制剂,能够阻止细胞内可导致类风湿关节炎的炎症细胞因子的信号转导。因此其可以抑制类风湿关节炎相关炎症细胞的促炎效应,在两周内快速有效地缓解类风湿关节炎患者的症状和体征。
托法替布起效迅速:临床试验证实托法替布治疗第2周ACR50改善优于安慰剂,日本二期研究结果显示:托法替布治疗第1周ACR20改善优于安慰剂。临床试验发现托法替布治疗6个月后患者ACR50,ACR70应答率趋于平稳,建议用药六个月后进行全面评估。作为中国首个治疗类风湿关节炎的口服小分子JAK抑制剂,托法替布因其独特的靶向作用机制,疗效和安全性与生物制剂类似,口服方便,依从性高等特点一经上市便在国内风湿领域引起广泛关注。
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