托法替布(托法替尼)是一种口服的JAK抑制剂。在细胞内,托法替布主要选择性抑制JAK3和/或JAK1介导的信号通路,强于其对JAK2通路的抑制作用。研究结果表明,托法替布5 mg和10 mg Bid联合或不联合非生物DMARD治疗RA患者与安慰剂治疗相比,ACR50应答率显著升高。
对于MTX应答不佳的患者,ORAL Scan研究结果显示,托法替布治疗可使患者症状和体征得到减轻,关节结构损伤得到持续抑制,生理功能得到持续改善;ORAL Standard研究结果显示,托法替布疗效显著优于安慰剂,并与阿达木单抗治疗疗效相当。对于DMARDs应答不佳的患者,ORAL Sync研究结果显示,对于非生物DMARDs(主要为MTX)治疗效果欠佳的患者,托法替布治疗可取得良好效果。
ORAL Solo研究结果显示,托法替布单药治疗可使活动性RA患者症状、体征和生理功能得到显著改善。对于TNFi应答不佳的患者,ORAL Step研究结果显示,托法替布联合MTX显著改善对TNFi治疗效果欠佳的RA患者的症状和体征,并使患者的生理功能得到显著改善。总之,托法替尼的有效性、安全性已在既往的研究中得到证实。
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