克唑替尼/赛可瑞是目前对于ALK突变可以起到很好抑制效果的肿瘤靶向药,这类突变的病情很多,多数都是肺癌患者,所以在主流上的获批适应症就是治疗肺癌患者的。但是目前ALK突变的也有系统性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL),经过临床试验后,发现对于这种病情也具有很好的疗效。
ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤(NHL),分为ALK阳性和ALK阴性2种。尽管美国癌症儿童的5年生存率达到了有史以来最高的80%,但癌症儿童在治疗疾病方面仍然面临挑战,包括罕见的肿瘤类型、药物反应的变化、长期的副作用风险。系统性间变性大细胞淋巴瘤约占年轻人NHL病例的30%。年轻人中约90%的ALCL病例为ALK阳性。尽管大多数ALK阳性ALCL患者对化疗反应良好并获得长期缓解,但许多患者将不幸复发或需要替代治疗方法。
美国FDA的批准是基于一项多中心、单组、开放标签研究的结果,包含26例至少接受过一次全身性治疗的复发/难治性,ALK阳性ALCL患者。克唑替尼治疗达到88%的客观缓解。在23例获得缓解的患者中,39%维持缓解至少6个月,22%维持缓解至少12个月。
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