目前随着分子检测技术的广泛应用,急性髓系白血病(AML)中许多有独立预后意义的分子标志被检测出来。FLT3突变是AML中一种常见的基因突变,目前与较差的预后相关,该领域迫切需要新的治疗方案。在过去的25年,AML的临床治疗策略一直保持未变。据估计,在全球范围内有35万白血病患者,其中约25%为AML。三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。
米哚妥林(midostaurin)是一种口服多激酶抑制剂,开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶,包括FTL3,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者。该药是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。
2015年的美国血液学年会(ASH)大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中,717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗,其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者,但中位生存率未能准确估计。此外,米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月,单纯化疗组为3个月。详情咨询 4000980586
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