骨髓纤维化的简称为髓纤,该疾病是一种非常少见的疾病,而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。新基公司生产的首个第二代JAK抑制剂由美国FDA获批且重磅上市,这是近十年来治疗骨髓纤维化的首款药物——Inrebic。不对该药物做过多的渲染与装饰,给各位读者奉上真实的临床试验数据。
在2019年期间美国FDA批准Inrebic用于治疗中危-2级和高危原发性或继发性(红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)成年患者。2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。2017年3月10日,鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。详情咨询4000980586
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