2017年，地夫可特（Emflaza）获批治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。地夫可特是一个皮质激素前药，通过糖皮质激素发挥抗炎和免疫抑制效应作用，其在DMD治疗中的发挥的作用机制尚不明确。一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究，显示出地夫可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。
地夫可特并非新药，而是与泼尼松类似的激素类药物，在美国以外的很多国家，如英国、西班牙、巴西、印度、孟加拉国，十余年前就已上市。在此之前，美国很多医生和患者多通过从国外购药或药物网站代购等方式使用地夫可特。因此，即使对美国患者而言，也并非真正多了一种新药。
FDA批准地夫可特，可以看作是官方的认可，也进一步巩固了口服激素治疗在DMD治疗中的基石作用。从临床试验数据分析，地夫可特在体重增长方面，副作用少于泼尼松，但引起药物性白内障方面，副作用多于泼尼松。另外，地夫可特在中国尚未上市，价格方面要远远高于泼尼松。微信扫描下方二维码了解更多：
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