托法替尼/托法替布是一种贾纳斯酪氨酸激酶（JAK）的抑制剂，贾纳斯酪氨酸激酶通过细胞膜上的细胞因子或生长因子受体相互作用产生信号，从而影响造血和免疫细胞的功能。托法替尼/托法替布可以调节JAK的信号通路，阻止后续生理过程的磷酸化和活化，从而抑制免疫细胞的过度活化。
对于常规抗风湿药物无效的类风湿性关节炎患者，6个月ACR20（美国风湿学会20%缓解率）比率达到了69%。ACR70（美国风湿学会70%缓解率）也有22%。而安慰剂已经无法继续评价，因为患者病情已经严重恶化。对于甲氨蝶呤无效的患者，托法替尼/托法替布加甲氨蝶呤的组合治疗，6个月ACR20达到了50%，是安慰剂的一倍。ACR70也有14%。对于TNF-α抗体，例如修美乐（阿达木单抗），类克（英夫利昔单抗），恩利（依那西普）无效的患者，托法替尼/托法替布加甲氨蝶呤的治疗组合6个月ACR20高达51%，ACR70高达16%，这个数据是非常了不起的。可以说在类风湿关节炎上，托法替尼/托法替布的治疗效果无以伦比，连阿达木单抗这样的重磅炸弹生物制品的效果也不及托法替尼/托法替布。
如果常规抗风湿药无效的银屑病关节炎患者，治疗三个月ACR20有50%，ACR70也有17%。而对于TNF-α抗体无效的患者，治疗效果居然跟没有使用过TNF-α抗体的效果差不多，这个数据也是非常耀眼的。对于溃疡性结肠炎的患者，托法替尼/托法替布无论从52周的疾病缓解率，粘膜内窥镜的评价缓解率和无激素使用缓解率来说，对于未使用TNF-α抗体的患者来说，托法替尼/托法替布的效果远远高于安慰剂，而对于TNF-α抗体无效的患者，托法替尼/托法替布的效果也至少在安慰剂的两倍以上，因此效果也是相当好。
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