上海交通大学医学院附属仁济医院南院风湿科的叶霜团队在NEJM发文揭示Janus激酶(JAK)抑制剂托法替布（尚杰）可显著改善MDA5阳性的早期阶段的无肌病型皮肌炎-间质性肺病(ADM-ILD)患者的生存。MDA5阳性皮肌炎 是一种少见、但极其严重的风湿免疫疾病，除具备MDA5抗体这一血清学标志外，通常表现为特征性的皮疹、相对轻微的肌病和快速进展的间质性肺病，从而引起进行性的呼吸衰竭；6个月死亡率可高达50%。
该研究中，研究人员通过一系列生物标志物和机制研究，逐步锁定JAK抑制剂托法替布，可望成为改善ADM-ILD患者预后的靶向药物，开展了单中心、开放标签临床试验，结果显示了托法替布对早期阶段患者(ILD病程＜3个月，肺功能受损但FVC≥50%预测值)的临床疗效显著：托法替布组的6个月累积生存率明显高于基线条件匹配的历史对照组(100%vs78%，P=0.0363)。
虽然该研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题，但是对解决该临床难题，跨出了关键的一步。研究结果并不意味着已经解决了这个临床难题，研究者说疾病核心还是需要及时诊断、早期精准干预。值得警示的是，对那些已经进入到严重呼吸功能失代偿才辗转就治的患者，目前的死亡风险仍然居高未下。但无论如何，我们的研究进展是对解决该临床难题、跨越重要门槛的关键一步。微信扫描下方二维码了解更多：
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