帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶，已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介，它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。”曼彻斯特波士顿 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任 George Demetri 博士说道。
帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做 PALETTE 的 III 期临床试验中被证明的。该试验入组了 369 名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研究的主要结局指标是无进展生存期。帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，且差异具有统计学显着性和临床意义。安慰剂组无进展生存期中位数是 1.6 个月，而帕唑帕尼组则为 4.6 个月，相对危险比（HR）0.35（95% 置信区间：0.26 至 0.48；P < .001）
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