2009 年至 2011 年间,我们筛选了 47 名再生障碍性贫血和难治性血细胞减少症患者的资格;26 人入组,25 人接受艾曲波帕(eltrombopag)治疗。在 1 名患者中,在进入研究后但开始治疗之前,诊断从再生障碍性贫血变为低细胞骨髓增生异常综合征。一名患者在研究期间因发热而短暂接受粒细胞集落刺激因子(G-CSF);因此,中性粒细胞谱系被排除在该患者的反应评估之外。一名患者在入组前对环孢素有中性粒细胞反应,尽管血小板持续减少,并在整个研究期间继续接受相同剂量的环孢素。其他患者均未在入组前至少 1 个月接受免疫抑制或细胞因子治疗。
除一名患者外,所有患者均接受了每天 150 毫克的最大剂量。患者在每次就诊时都会被问及副作用,他们还参加了一项评估治疗期间症状的生活质量调查。他们没有发现艾曲波帕限制的副作用。导致住院的严重不良事件包括:糖尿病性胃轻瘫患者的腹痛和体位性低血压,应患者要求停药;与开始使用头孢菌素治疗暂时相关的严重皮疹;严重的牙龈出血;中性粒细胞减少症的发烧发作,其中一些与培养证实的感染有关。
在我们的队列中,发热和复发性感染在再生障碍性贫血患者中很常见,但仅发生在没有反应的患者身上。一名患者在研究期间感染了乙型肝炎病毒,转氨酶水平升高,艾曲波帕在第 8 周停用。一名患者在第 9 周诊断为白内障,在检查“漂浮物”期间,尽管患者符合血液学反应标准,但仍提示停用艾曲波帕。在随后的检查中无法确认白内障。一名有反应的患者在 12 周的反应评估中停用艾曲波帕,因为糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷的中性粒细胞从 40% 增加到 57%,符合超过 50% 的排除标准;患者没有溶血或阵发性夜间血红蛋白尿的其他迹象。
一名有反应的患者在 12 周的反应评估中停用艾曲波帕,因为糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷的中性粒细胞从 40% 增加到 57%,符合超过 50% 的排除标准;患者没有溶血或阵发性夜间血红蛋白尿的其他迹象。一名有反应的患者在 12 周的反应评估中停用艾曲波帕,因为糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 缺陷的中性粒细胞从 40% 增加到 57%,符合超过 50% 的排除标准;患者没有溶血或阵发性夜间血红蛋白尿的其他迹象。
以前的研究引起了人们对慢性 c-MPL 刺激可能导致骨髓纤维化的担忧。在评估的 23 名患者中,在 3 个月时获得的骨髓活检标本或每 6 个月从有反应并继续接受艾曲波帕长达 30 个月的患者获得的后续标本中未发现纤维化或网状蛋白增加。在这些患者中,网状蛋白评分为 1+ 或 0(范围为 0 至 4+,评分越高表明骨髓纤维化)。更多购买详情可咨询下方微信。
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