鲁索替尼因为有着不错的耐受性,所以很多病情都开始使用鲁索替尼来试验,目前鲁索替尼对于骨髓纤维化,白血病,白癜风都有着不错的作用。但是作为相似的急性移植物抗宿主病,目前也在机型试验,看是否有效,理想的话,鲁索替尼的适应症又可以多一项。
血液系统肿瘤是青少年常见的肿瘤之一,而同种异体干细胞移植是治疗恶性血液系统肿瘤十分有效的一种“治本”方法。但是到目前为止,移植后的急性移植物抗宿主病(GVHD)严重限制了同种异体干细胞移植的疗效。急性GVHD会通过供体T细胞攻击受体组织,影响多个器官,特别是皮肤、肝脏和胃肠道。全身性大剂量糖皮质激素治疗是治疗急性GVHD的一线治疗方法,但并非对所有患者都有效。根据欧洲血液与骨髓移植协会的推荐,二线治疗方案主要包括抗胸腺细胞球蛋白、体外光除去、间充质干细胞、小剂量甲氨蝶呤,霉酚酸酯,哺乳动物雷帕霉素(mTOR)抑制剂(依维莫司或西罗莫司),TNF拮抗剂(依那西普/英夫利昔单抗)。但迄今为止,所有对糖皮质激素难治性的GVHD治疗措施效果都不尽如人意,平均有效率约为30-40%。因此,对于急性GVHD二线治疗意见学术界尚未完全达成共识。
芦可替尼组在6个月时估计的累积无效发生率为10%,对照组为39%。芦可替尼的中位免于复发的生存期比对照组长得多(5.0个月比1.0个月;血液疾病复发或进展,非复发相关死亡,或者需要额外增加一种系统性治疗措施的风险比为0.46 ; 95%CI,0.35至0.60)。芦可替尼组中位总生存期为11.1个月,对照组为6.5个月(死亡风险比为0.83; 95%CI为0.60至1.15)。截止研究终点第28天,最常见的不良事件是血小板减少症(芦可替尼组中152例患者中有50例[33%],对照组中150例中27例[18%]),贫血(46例[30%]和42例[分别为28%)和巨细胞病毒感染(分别为39 例[26%]和31 例[21%])。
总之,与对照治疗相比,鲁索替尼疗法可显着改善疗效,但血小板减少症(最常见的毒性作用)的发生率更高。
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