瑞格非尼(Regorafenib)是一个主要用于肝癌，结直肠癌的药物。但是由于该药物是一种结构独特的多激酶抑制剂，所以可以治疗的肿瘤靶点非常多。所以在很多病情上都可以看到瑞格菲尼的应用，在临床实验中发现瑞格菲尼对于胃肠道间质瘤也有着不做的作用。
肝癌药物瑞格菲尼(Regorafenib)在胃肠道间质瘤的疗效
根据研究方案，33名患者中有27名（82％）因出现毒性需要减少剂量。减少剂量的最常见原因是高血压和手足皮肤反应。在27名减少剂量的患者中，12名患者剂量减至120mg，11名患者减至80mg，4名患者减少至40mg。在剂量减少至120mg以下的15名患者中，11名患者（包括减少至40mg的一名患者）随后将瑞格非尼剂量增至160mg。总共有11名患者耐受每天160mg的最终剂量。另外12名患者每天的最终剂量为120mg。
疗效在33名患者中，26名（75％）观察到临床获益（CR+PR+SD≥16周），其中4名部分反应（PR），22名疾病稳定（SD）。4名患者SD≤16周，2名患者在第一次肿瘤评估时表现为疾病进展，1名患者由于在第一次疾病评估之前退出研究而无法评估反应。中位无进展生存期（PFS）为10.0个月。有6名患者死亡，5名继发于疾病进展，1名继发于无关的并发疾病（人工主动脉瓣置换后的并发症）。中位OS尚未达到。
总结，在本次试验中，瑞格非尼对多激酶抑制剂耐药胃肠道间质瘤有活性，一些患者出现部分反应，大部分患者疾病持续稳定的发生率高，中位无进展生存期PFS为10个月，3级不良事件的发生率为预期水平。对于伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后的胃肠道间质瘤（GIST）患者，75%的患者使用瑞格非尼可以临床获益。
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