ATA指南推荐使用多激酶抑制剂（凡德他尼和卡博替尼Cabozantinib）治疗MTC，根据RECIST标准进行评估。根据I期和III期临床试验的结果，卡博替尼Cabozantinib在MTC治疗中的应用于2014年在欧盟获得批准。这项针对85名晚期实体瘤患者（包括37例MTC）进行的I期研究记录了30名MTC患者的肿瘤质量至少减少了17%，6例患者的疾病稳定至少15个月。该应答与RET突变无关。
在III期研究（EXAM，卡博替尼Cabozantinib与安慰剂）中，在330例局部晚期或转移性中药进展患者中，使用卡博替尼Cabozantinib导致无进展生存期（PFS）显着增加（卡博替尼Cabozantinib组为11.2个月，安慰剂组为4个月）。然而，除M918TRET突变患者亚组外，尚未证实OS有显著改善。上述研究入组患者的长期随访显示，在42个月时，OS增加了5.5个月，但在这种情况下也没有统计学意义。进一步分析证实，就客观缓解率而言，卡博替尼Cabozantinib在RET（M918T）和RAS突变患者中的疗效有所提高。超过25%的患者记录了最常见的不良反应，包括腹泻、口腔炎、掌跖感觉异常、高血压和腹痛，大多数情况下为\（<3\）（根据CTCAE），可通过减少剂量和/或支持性治疗进行控制。此外，虽然不太常见，但应考虑瘘管形成和颌骨坏死的可能性。在cabozantinib组3%的患者和安慰剂组4%的患者中观察到69级或33级不良反应。其中，最常见的是腹泻和掌跖红系感觉迟钝。总体而言，卡博替尼Cabozantinib组和安慰剂组的不良反应分别导致剂量减少79%和9%，短暂停药分别减少65%和17%，永久停止治疗分别减少16%和8%。
卡博替尼Cabozantinib的III期研究仅招募了具有疾病进展放射学证据的患者，这与使用vandetanib进行的研究不同（其中进展不是入组的要求）;因此，很难比较两项试验在疗效和疾病控制方面的结果。同一项研究证明了卡博替尼Cabozantinib作为二线治疗的疗效，在其他TKI（包括凡德他尼）治疗期间进展后。详情请扫码咨询：
