2017年8月,诺华制药“活的药物”CAR-T细胞疗法CTL-019获美国FDA批准,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),在全球范围内吸引了包括学者、医生、患者、投资人的大量关注,被认为是肿瘤治疗史的一个“里程碑式”的事件。
第一位吃CAR-T疗法“螃蟹”的是一位叫Emily Whitehead的小女孩。这个小姑娘5岁时被诊断患上急性淋巴细胞白血病,一般说来85%的ALL患者可通过常规化疗治愈,而Emily却没有那么幸运。她在接受第一轮化疗时便引起感染,双腿几乎不保。后来疾病复发,经治疗后再次缓解,Emily计划骨髓移植。然而Emily等待骨髓移植期间白血病又一次复发,这次再也无计可施了。
2017年7月2日美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)的专家们以10:0的投票结果一致推荐批准诺华CAR-T疗法。8月30日,FDA官方宣布批准诺华CAR-T细胞疗法CTL-019正式上市,商品名为Kymriah,定价为47.5万美金。FDA专员Scott Gottlieb博士说:“我们正在进入一个新的医疗创新前沿,能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症,基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。”
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