硬纤维瘤患者服用怕唑帕尼的效果如何？

　　在目前来说的话硬纤维化是一种少见而且具有侵袭性肿瘤，疾病进程很难预测，多见于15~60岁人群。几十年来，手术切除一直是这类患者的标准治疗模式，研究提示诊断后一线采用单纯观察模式，无需其余治疗，患者同样可以获益。然而，约1/3的硬纤维瘤侵袭性较强或合并一定的症状，需要干预处理。在目前的药物的不断出现的情况下如激素治疗（如他莫昔芬）、非固醇类抗炎药物（NSAIDs）、TKI（如伊马替尼或索拉非尼）和细胞毒性化疗，用于进展或复发型硬纤维瘤患者，均取得了一定临床获益。

　　然而，这些系统性治疗的研究证据非常有限，且均是基于小样本量的单中心研究。甲氨蝶呤联合长春花碱化疗是唯一一个经过临床试验验证的系统性治疗方案，显示出有前景的疗效,安全性可耐受，尤其是用于儿童、青少年和年轻人群。研究发现硬纤维瘤常高表达VEGF，尤其是在复发、侵袭性疾病中。回顾性数据显示，26例接受索拉非尼治疗的硬纤维瘤患者显示出有前景的疗效。帕唑帕尼是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI，目前已经获批用于软组织肉瘤治疗。本研究旨在进展型硬纤维瘤患者中评估帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春花碱治疗的疗效和安全性。

　　从法国肉瘤协作组12个研究中心招募患者。入组年龄18岁或以上，组织学确诊的硬纤维瘤，ECOG PS 0～1分。重要排除标准包括既往接受过帕唑帕尼或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗。符合入组标准的患者按2:1随机分配接受帕唑帕尼或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗，分层因素包括研究中心和肿瘤部位（四肢和腰部 vs 其他）。两组患者分别接受帕唑帕尼治疗1年或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗每周用药6个月序贯每2周用药6个月，治疗直至疾病进展或不可耐受的毒性或研究者决定停药或患者要求出组，至多治疗1年。主要研究终点为6个月未出现疾病进展的患者比例，次要研究终点为安全性、最佳疗效、1年和2年的PFS率、OS和生活质量。详情咨询4000980586

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