2016年6月9日,deflazacort(地夫可特)片剂和口服溶液上市,剂量为0.9mg/kg/日,每日一次。片剂规格包括6,18,30,35mg,口服溶液规格为22.75mg/mL,13ml,20ml/瓶。申报的适应症为DMD。商品名为EMFLAZATM。
地夫可特在审批过程中获得一系列优惠待遇,被授予快速审查资格,用优先审批程序进行审批,此外地夫可特还被 FDA授予孤儿药资格和“罕见儿科疾病治疗药物优先审批”资格,这是FDA在2007年推出这一项目以来第9个获此待遇的儿科药物。
地夫可特的制剂没有在美国获得批准,但是在全球其他国家获得批准作为糖皮质激素治疗自身免疫性疾病和过敏反应。虽然地夫可特和泼尼松没有被正式批准用于治疗DMD,但是美国神经病学会(AAN)和疾病控制中心(CDC)指导原则都推荐糖皮质激素作为DMD患者改善肌肉强度和功能的一线治疗,临床也常超说明书使用来延缓肌肉强度丧失。微信扫描下方二维码了解更多:
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