骨髓纤维化一直以来都是一种比较严重的疾病，多数发生于老人。但是我国很多老人，身体有一点不舒服不会选择去医院。一旦病情发作去医院的时候已经属于晚期了，所以晚期骨髓纤维化用什么药治疗好也是很让患者担忧的。目前来看，晚期的话服用鲁索替尼（Jakafi）也是非常不错的。因为也经过了对于重症的骨髓纤维化患者临床试验，表现数据良好。
在一个骨髓纤维化患者的随机对照试验，涉及528名患者第一项研究比较了鲁索替尼和安慰剂。第二项研究将鲁索替尼与现有的最佳治疗方法进行了比较，其中包括不同类型的药物，如抗癌剂、激素和免疫抑制剂。有效性的主要衡量标准是在第一项研究的六个月后和第二项研究的一年后，脾脏缩小至少35%的患者比例。
实验结果证明，鲁索替尼比安慰剂更有效，是缩小脾脏的最佳治疗方法。在第一项研究中，155名接受鲁索替尼治疗的患者中有65名（42%）达到了脾脏体积缩小的目标，相比之下，接受安慰剂治疗的153名患者中有1名达到脾脏体积缩小的目标的，比例不到1%。在第二项研究中，144例患者接受鲁索替尼治疗的患者中有41例（29%）实现了脾脏体积缩小的目标，而72例接受最佳治疗的患者中有0例（0%）。
在骨髓纤维化中，鲁索替尼最常见的副作用是血小板减少症(血小板计数低)、贫血(红细胞计数低)、中性粒细胞减少症(中性粒细胞水平低)、尿路感染(载尿结构感染)、出血、瘀伤、体重增加、高胆固醇血症(血液胆固醇水平高)、头晕、头痛和肝酶水平升高。
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