鲁索替尼（Jakafi）属于对于骨髓纤维化病情的首选药物。对于该病情的患者治疗情况非常良好，当然这也是经过了大量的临床试验认证，这款药物也才上市。所以患者们可以对这款药物放心一些，很多服用这款药的患者，发病率也降低了很多。
在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床试验中证实了鲁索替尼的生存益处。COMFORT-1试验的主要终点是缓解持久性、症状负担变化和总生存率，41.9%的患者接受鲁索替尼治疗获得了持久的缓解。在安慰剂组中，只有0.7%的患者达到了持久的缓解。
在COMFORT-2中，研究了鲁索替尼对脾脏缩小的影响，鲁索替尼组28%的患者的脾脏体积至少缩小了35%。而在48周时，接受最佳治疗的患者比例为0%。在12个月的中位随访中，80%的患者仍有缓解，因此中位缓解持续时间未达到。
为了进一步改善骨髓纤维化患者的预后，研究人员开展了一项前瞻性试点试验(NCT02917096)，将鲁索替尼作为MF患者的围移植期治疗。这项研究的目的是确定鲁索替尼的最大耐受剂量及其在这种新治疗策略中的安全性。
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