鲁索替尼(Jakafi)目前只是作为骨髓纤维化治疗的首选用药。但是由于出色的效果以及强大的安全性,所以也会被用于其他疾病的治疗临床上,目前鲁索替尼在患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)的患者中也发挥了非常好的效果。
鲁索替尼(Jakafi)在类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者中效果良好
3期试验,患者必须年满12岁,患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病,并且在服用或不服用钙调神经磷酸酶抑制剂(CNIs)的大剂量全身类固醇治疗3天以上后有进展,7天后无缓解,或者使用类固醇治疗期间出现疾病进展,也需要骨髓和血小板计数植入的证据。
受试者按1:1的比例随机分成两组,分别接受10 mg的鲁索替尼,每日两次,联合加或不加CNI(n=154)的类固醇,或BAT联合加或不加CNI(n=155)的类固醇。患者按急性GVHD分级分层。研究人员计划在6个月、9个月、12个月、18个月和24个月进行随访。值得注意的是,这项试验允许交叉使用鲁索替尼。随访6个月后评估的主要次要终点包括DOR、FFS、EFS、恶性肿瘤复发/进展、非复发死亡率(NRM)、患者报告结果(PRO)、皮质类固醇剂量、慢性GVHD交叉和安全性。
受试者中位年龄53.25岁,男性占多数。II级病占33%,Ⅲ级病占44.4%,Ⅳ级病占20.4%。在鲁索替尼组患者中,绝大多数(62.3%)患者下消化道中有急性GVHD器官受累,BAT组的情况相同(74.2%)。此外,30.5%的软性脊髓炎患者在类固醇化期间出现了治疗失败,而BAT组的失败率为31.6%。
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