我国现在的老年人口也在不断地增多,骨髓纤维化就是一种老年人比较容易得上的疾病。所以对于这种情况的治疗比较关键。再观察了多年后,见证了鲁索替尼(Jakafi)这款药物治疗了数不清的患者,所以我国目前有引进了这款药物进行治疗,现在已经很多患者病情得到了极大的改善。
COMFORT-I/II研究对比了鲁索替尼与安慰剂/最佳可及治疗(BAT)用于MF的疗效和安全性。结果显示鲁索替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。较安慰剂/BAT组相比,鲁索替尼组更多患者达到脾脏体积缩小≥35%(COMFORT-I 42%对0.7%,COMFORT-II 28%对0%,p<0.001),达此终点的中位时间为12周。97%的患者均有脾脏缩小。长期随访5年,鲁索替尼的缩脾效果仍然持续。
鲁索替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。COMFORT-I 5年结果显示,82%的患者骨髓纤维化程度达到改善(33%)或稳定(49%),达改善的中位持续时间为192周,稳定的中位时间尚未达到。
除COMFORT-I/II外,A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验,其中纳入中国患者63例,结果显示鲁索替尼在亚洲人群中同样有效。由于鲁索替尼的确凿疗效,2011年和2012年先后获得美国FDA和欧盟EMA批准用于MF的治疗。此外,美国NCCN指南、欧洲ESMO指南和ELN-SIE指南、英国BCSH指南、PMF诊断与治疗中国专家共识均推荐鲁索替尼治疗MF.
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