在GEOMETRY mono-1(一项多中心、非随机、开放标签、多队列研究)中评估了卡马替尼(Capmatinib)的疗效(NCT02414139)。符合条件的患者需患有NSCLC，其突变导致MET外显子14跳跃，表皮生长因子受体(EGFR)野生型和间变性淋巴瘤激酶(ALK)状态为阴性，且至少有一处可测量的病变，如实体瘤应答评估标准(RECIST)1.1版所定义。有症状的CNS转移瘤、具有临床意义的非控制性心脏病或接受过任何MET或肝细胞生长因子(HGF)抑制剂治疗的患者不符合本研究的条件。
在通过基于RNA的临床试验分析对MET外显子14跳跃进行中心确认后，纳入GEOMETRY mono-1的前97名患者中，有78名患者样本用FDA批准的FoundationOne CDx (22名未经治疗的患者和56名先前接受过治疗的患者)进行了重新检测，以检测导致MET外显子14跳跃的突变。在使用FoundationOne CDx重新检测的78份样本中，有73份样本可评估(20名未经治疗的患者和53名先前接受过治疗的患者)，其中72份(20名未经治疗的患者和52名先前接受过治疗的患者)经确认具有导致MET外显子14跳过的突变，表明临床试验分析与FDA批准的分析之间的估计阳性百分比一致性为99% (72/73)。
患者每日两次口服卡马替尼(Capmatinib) 400 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果衡量指标是由盲法独立审查委员会(BIRC)根据RECIST 1.1确定的客观缓解率(ORR)。另一项疗效结果衡量指标是BIRC的缓解持续时间(DOR)。
疗效人群包括60名未经治疗的患者和100名先前接受过治疗的患者。中位年龄为71岁(范围:48-90岁);61%为女性;77%为白人;25%的受试者具有东部肿瘤协作组(ECOG)绩效状态(PS) 0.74%的受试者具有ECOG PS 1;61%从不吸烟;腺癌占83%;16%有中枢神经系统转移。在既往接受过治疗的患者中，81%接受过一次全身治疗，16%接受过两次全身治疗，3%接受过三次全身治疗。在既往接受过治疗的患者中，86%接受过铂类化疗。
结果显示：服用卡马替尼(Capmatinib)后，未经治疗患者的客观缓解率(95% CI)68% (55. 80)，完全缓解5%，部分缓解63%，缓解持续时间(DOR)中位值为16.6月，DOR≥ 12个月的患者有49%;既往治疗患者的客观缓解率(95% CI)44%，部分缓解44%，缓解持续时间(DOR)中位值为9.7月，DOR≥ 12个月的患者有36%。更多卡马替尼信息可添加下方康安顾问微信咨询：
