非酒精性脂肪性肝炎(nonalcoholic steatohepatitis,NASH)是一个急需新药的领域,目前尚无获批药物但充满了希望。正因为“未满足的临床需求,巨大的新药商机”,多个国家的众多部队群雄逐鹿,发起了一轮又一轮猛烈的攻击,鏖战正酣。就在2月份,NASH前线传来了一条条的战况消息,有积极的,也有消极的,令人喜忧参半。
总部位于纽约的Intercept Pharmaceuticals(中文可理解为:拦截制药公司)看起来将要第一个兵临城下,赢得非酒精性脂肪性肝炎战场上的第一个胜利。在一项名为Regenerate(中文意思“再生”)的关键性3期研究中,该公司的奥贝胆酸在治疗18个月后达到了改善肝纤维化而没有任何NASH恶化这一重要终点。Intercept计划在2019年年底前在美国和欧洲提交奥贝胆酸的上市申请。
奥贝胆酸组和安慰剂组的严重不良事件发生率大致相同:安慰剂组和10 mg组均为11%,25 mg组为14%。3名患者死亡:安慰剂组有2名,OCA 25 mg组有1人,但没有一例死亡被认为与治疗有关。但是有些不良反应可能会在以后出现并困扰公司:值得注意的是,25mg组中有5%的严重瘙痒(皮肤发痒)和3%的肝胆事件。
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