美国食品和药物管理局批准鲁索替尼（ruxolitinib），第一个药物批准的专门治疗骨髓疾病骨髓纤维化。骨髓纤维化是一种骨髓是造成在器官如肝脏和脾脏血液细胞由瘢痕组织代替病。这种疾病是由脾脏肿大，显著贫血现象，使其白细胞和血小板减少，骨髓纤维化相关症状。症状包括疲劳、腹部不适、下肋骨疼痛，感觉满（饱），肌肉和骨骼疼痛、瘙痒、盗汗。鲁索替尼（ruxolitinib），一个药片一天吃两次，抑制酶称为JAK 1和2（Janus Associated Kinase），参与调节血液和免疫功能。骨髓纤维化是JAK 1和2失调有关的。
美国食品和药物管理局的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任，医学博士Richard Pazdur说：“鲁索替尼（ruxolitinib）代表另一例肿瘤在详细研究疾病的机制的理解允许药物是指向特定的分子途径增加的趋势；导致这一审批集中在骨髓纤维化患者的临床试验中经常遇到的问题，包括肝脏肿大和疼痛。”两个临床试验中528例患者评价鲁索替尼的安全性和有效性。在这两项试验中，患者耐药或难治性可用的骨髓纤维化治疗或接受异基因骨髓移植（程序在一个人接受造血干细胞从基因相似，但不一定相同的供体）。所有患者均有增大的脾脏（脾）和需要治疗由于疾病相关症状出现。
研究中，患者接受治疗与安慰剂（糖丸）鲁索替尼（ruxolitinib），或最好的治疗（羟基脲化疗剂或糖皮质激素）。相比之下，接受鲁索替尼治疗的患者超过脾脏正常大小的脾脏减少35%的大小。同样，更大比例的患者接受鲁索替尼，看到超过他们的骨髓纤维化相关的症状减少了50%，跟安慰剂组相比，减少腹部不适、盗汗、皮肤瘙痒、骨骼或肌肉疼痛。在治疗中，遇到过的副作用包括血小板水平降低（血小板减少症）、贫血、乏力、腹泻、气短（呼吸困难）、头痛、头晕、恶心。鲁索替尼是美国食品和药物管理局的优先审查程序的审查，6个月的加速审评药物，提供重要的治疗进展，超过可用的治疗或提供治疗时。
注：ruxolitinib是鲁索替尼的英文名
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）