在2020年,塞尔帕替尼/赛普替尼获得了美国FDA的认证,适应症为三种肿瘤病。分别是的的非小细胞肺癌(NSCLC)、髓样甲状腺癌和甲状腺癌患者。可以说这款药物的作用上十分见得人心,当然安全性也是非常高的。
塞尔帕替尼是第一个被批准专门针对RET基因突变癌症患者的药物。在非小细胞肺癌,甲状腺癌和髓样甲状腺癌患者中,都有一部分RET基因变异。RET基因变异会导致RET信号通路过度激活,细胞生长不受控制。携带RET基因变异的癌症主要依靠这一蛋白激酶的异常激活,促进它们的增殖和生长。
的批准是基于塞尔帕替尼在一项治疗三种类型癌症患者的临床试验结果。在105例既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性NSCLC成人患者中,患者的客观缓解率(ORR)为64%。在获得缓解的患者中,81%的患者缓解持续时间至少为6个月。这一试验还对39例初治RET融合阳性NSCLC患者进行了疗效评价。这些患者的ORR为84%。对于58%获得缓解的患者的缓解持续时间至少为6个月。这款药物在髓样甲状腺癌(MTC)和甲状腺癌这两类癌症中,同样使患者受益。
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