鲁索替尼/芦可替尼虽然说在大多数情况下,是用来治疗估值纤维化的疾病.但是有着同源出处的其他疾病,对于骨髓增殖性疾病有没有效呢?实际上是有效的。因为鲁索替尼是一款可以抑制JAK-STATd的肿瘤靶向要,只要是跟这个基因突变相关的,都有一定的一定的抑制作用。
鲁索替尼的作用机制主要是与JAK1点位结合,抑制整个JAK-STAT通道的活化,从而靶向性强行压低该通道异常增强的信号,从而获得良好的临床疗效。除了骨髓纤维化外, 芦可替尼还可以治疗其他的骨髓增殖性疾病,比如真红,血小板增多等。由于鲁索替尼不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。因此,对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。换句话来说就是,针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。
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