今日,艾伯维(AbbVie)和罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司共同宣布,FDA加速批准双方共同开发的Venclexta(venetoclax),与低甲基化剂(azacitidine或decitabine),或低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用,治疗新确诊75岁以上,或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗(intensive chemotherapy)的急性骨髓性白血病(AML)患者。值得一提的是,FDA今日同时批准辉瑞(Pfizer)的Daurismo(glasdegib)治疗同一患者群。这些AML患者今天喜获两份感恩节大礼。
急性骨髓性白血病是成人中最常见的恶性白血病,在所有白血病类型中生存率最低。根据美国国家癌症研究所(NCI)统计,在2018年大约19520名患者被诊断患有AML,大约10670名患者因此去世。治疗AML的标准疗法为高强度化疗,但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。
Venclexta是基因泰克和艾伯维公司联合开发的“first-in-class”靶向药物,它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。在有些血癌和其它肿瘤类型中,BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。Venclexta通过阻断BCL-2蛋白的功能,可以恢复细胞凋亡的正常过程。Venclexta已经获得FDA批准用于治疗慢性淋巴性白血病(CLL)。
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