2015年美国FDA授予维奈托克(Venetoclax)突破性疗法称号，用于治疗复发、对既往治疗不耐受或难治的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤，无论是否有 17p 缺失。2018年11月，维奈托克被批准与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于治疗75岁或以上的新诊断急性髓系白血病(AML)成人，或排除使用强化诱导化疗成人。维奈托克已被测试用于治疗其他血液癌症，包括非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。
维奈托克(Venetoclax) 是一种高选择性、强效、口服生物可利用的 BCL-2 小分子抑制剂。既往研究证实BCL-2抑制剂对神经母细胞瘤细胞系和异种移植物具有高效抑制作用，更重要的是可恢复高危神经母细胞瘤的化疗敏感性。
NB 鼠异种移植物的研究表明，作为单一药物，维奈托克的活性适中，而维奈托克与环磷酰胺和拓扑替康 (Cy-Topo) 联合使用时具有协同作用。
对于一线治疗失败的 NB 患者来说，能够实现长期疾病控制的治疗方法很少。一种非常有吸引力的方法是使用在 NB 细胞上表达的针对 GD2 的 CAR T 细胞，以及半相合干细胞移植后抗 GD2 抗体 dinutuximab beta治疗。在这两种策略中，更好的结果都与低疾病负担相关。在这种情况下，稳定和/或减轻疾病负担的策略变得至关重要，但对于这些经过高度治疗的患者来说，可用的武器极其有限。从这个角度来看，考虑到 BCL-2 家族蛋白在 NB 细胞中的表达，化疗和 BCL-2 抑制剂的组合可能代表一种有前途的目标方法，这也得到了我们的小型 NB 系列的证实。添加维奈托克可以通过恢复细胞凋亡来克服NB 细胞对抗癌药物的耐药性。BCL-2 表达较高的患者出现中性粒细胞减少症的时间较长。
由于血细胞减少，特别是在接受过大量治疗的患者中，连续给予维奈托克和 Cy-Topo 是不耐受的。尽管如此，研究者观察到间断给药维奈托克并连续给药至少两周可能有效地实现 R/R NB 疾病的缓解或稳定。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
