意大利软组织肉瘤组对索拉非尼(Sorafenib)在标准综合治疗失败后复发和不可切除的高度骨肉瘤中的II期临床试验证实，索拉非尼在标准治疗失败后的复发或不可切除骨肉瘤患者中具有一定的临床活性和可接受的安全性。共有35名患者入组。4个月时PFS为46%(95%CI 28%至63%)。中位PFS和OS分别为4个月(95%CI 2-5个月)和7个月(95%CI 7-8个月)。3例(8%)部分缓解(PRs)，2例(6%)轻微缓解(肿瘤收缩<30%)和12例(34%)稳定疾病(SDs)。
6个月无进展生存率(PFS)为45%，与化疗或靶向治疗的结果相比具有明显优势。此外，这一结果优于软组织肉瘤药物活性的广泛接受阈值(6个月PFS为20%)。因此，这种治疗策略应继续被考虑，可以通过调节相同的药物或改善新型靶向治疗的抑制特异性来实现。重要的是，磷酸化ERK1/2和磷酸化RPS6的表达阳性的一部分患者从这种组合治疗中获益最多。这些数据表明，进一步的索拉非尼(Sorafenib)和依维莫司的联合临床发展应该基于磷酸化ERK1/2和磷酸化RPS6表达来选择患者。
最常见的3-4级不良事件是淋巴细胞减少和低磷血症，每种情况发生在6名(16%)患者中，手足综合征发生在5名(13%)患者中，血小板减少发生在4名(11%)患者中，疲劳、口腔粘膜炎、腹泻和贫血每种情况发生在2名(5%)患者中。
索拉非尼(Sorafenib)在24例患者中的的作用情况，疾病稳定(stable disease)20例, 轻微缓解(minor response)2例,部分缓解(partial response)2例。
总结：索拉非尼(Sorafenib)单药的治疗效果尚可，副作用小;进行多药联合治疗方案能够获得更好的收益，疾病控制率佳，但仍需注意副作用。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
