一般人都会以为塞尔帕替尼/赛普替尼是一款主治非小细胞肺癌的药物,其实不然。塞尔帕替尼在获批适应症的时候,除了肺癌,还有甲状腺癌。也就是说对于甲状腺癌的效果也会非常的不错,当然前提是甲状腺癌的情况也是属于RET基因突变。
作为一种激酶抑制剂,塞尔帕替尼阻断激酶而有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前,必须使用实验室测试确定患者RET基因改变。FDA对塞尔帕替尼的批准基于一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间,患者口服160mg 塞尔帕替尼,每日两次,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要疗效终点指标是总体缓解率(ORR),它反映了肿瘤缩小的患者的百分比和缓解持续时间(DOR)。
在成人和12岁以上的儿科患者中评估了塞尔帕替尼对RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了19例放射性碘(RAI)难治性RET融合阳性甲状腺癌并接受了另一项先前的全身治疗的患者,以及8例未接受任何其它治疗的RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。之前接受过治疗的19位患者的ORR为79%。87%对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。试验还对8例除RAI以外未接受任何治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100%。对治疗有反应的患者中有75%的反应持续至少六个月。
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