骨髓纤维化可能是一个比较陌生的词汇,但是实际上全世界骨髓纤维化的病患者数量还是非常之大的。所以更好的治疗也是迫在眉睫。随着鲁索替尼/芦可替尼的上市,骨髓纤维化迎来了一个可以被很好管控的是时代。鲁索替尼是在美国经过FDA的认证注册通过,主要适应症就是骨髓纤维化。
在骨髓纤维化患者中。 在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床试验中证实了鲁索替尼的生存益处。COMFORT-1试验的主要终点是缓解持久性、症状负担变化和总生存率,41.9%的患者接受鲁索替尼治疗获得了持久的缓解。在安慰剂组中,只有0.7%的患者达到了持久的缓解。在COMFORT-2中,研究了鲁索替尼脾脏缩小的影响,鲁索替尼组28%的患者的脾脏体积至少缩小了35%。而在48周时,接受最佳治疗的患者比例为0%。在12个月的中位随访中,80%的患者仍有缓解,因此中位缓解持续时间未达到。
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