鲁索替尼/芦可替尼是一款对于骨髓纤维化的肿瘤靶向药,可以说在医院被确认后,很多医生都会建议使用这款药物进行治疗。但是现在药物也不便宜,这款药的效果真的有那么好吗?事实上,这款药的效果要超出患者们的理解,因为鲁索替尼是一款选择性强效JAK1/JAK2抑制剂,而骨髓纤维化大部分都是这两种基因突变导致的。所以在效果上不用担心。
在临床试验上,鲁索替尼的效果也是十分不错。一项临床研究( n = 219) 将中危-2或高危原发性骨髓纤维化(MF) 患者、原发性血小板增多症后 MF 患者,还有真性红细胞增多症后 MF患者随机分为两组,在实验中的分组情况是这样的,一组患者接受口服鲁索替尼15~20mg bid 治疗( n = 146) ,另一组患者接受阳性对照药物(n=73) 。试验研究的主要终点和关键次要终点,分别是在第 48 周和24 周脾体积( 用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估) 减少≥35% 的患者百分率。这是试验中鲁索替尼的应用方法。
那么在经历了一段时间鲁索替尼的治疗后,试验显示出24 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者的比例,治疗组为 31.9% ,而对照组为 0% ( P < 0.0001);又经过了一段时间也就是48 周后脾脏体积较基线减少 35% 以上患者比例治疗组为28.5% ,而对照组为 0% ( P < 0.0001)。还有就是患者服用鲁索替尼也可以减缓患者的整体症状, 改善了患者平时的生活质量。这样的效果让很多患者选择了鲁索替尼。
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