卡马替尼(Tabrecta)已在全球多个国家地区获得上市批准，用于治疗具有特定突变(它会引发间质细胞-上皮细胞转化或外显子14跳跃)的非小细胞肺癌(NSCLC)，它也是首个获得FDA批准的met抑制剂。
FDA当天同时批准了FoundationOne CDx assay (F1CDx)作为卡马替尼(Tabrecta)的伴随诊断。大多数病人的肿瘤样本会通过局部检测来测出会引发突变的MET外显子14跳跃，并且用F1CDx进行确认。F1CDx是基于体外诊断仪器的下一代测序方法，能够诊断出若干种突变，也包括引发突变的MET外显子14跳跃。
用于非小细胞肺癌患者的治疗，非小细胞肺癌的肿瘤会突变，引发MET外显子14跳跃。这类患者群体现在有了一个靶向疗法的选项，而在过去他们是没有的。
NSCLC发生在健康细胞异常并快速增长的时期。这种形式癌症的一个危险性在于，癌细胞很可能会从肺部扩散到其他器官和身体各部。癌症转移是由一系列事件系列组成，而MET外显子14跳跃被认为是癌症转移的关键事件。在3-4%肺癌患者体内均发现了MET外显子14跳跃的突变。卡马替尼(Tabrecta)是第一个获批用于此类肺癌的疗法。
Tabrecta是一种 激酶抑制剂，意即它是通过限制一种关键酶来帮助阻止癌细胞增长。FDA是基于临床实验的结果批准卡马替尼。实验包含了具有能引起MET外显子14跳跃的突变的NSCLC患者、野生型表皮生长因子受体(EGFR)和间变性淋巴瘤激酶(ALK)阴性状态，以及至少一种可测量的机能障碍。
在临床实验中，参与者每日口服两次400mg的卡马替尼(Tabrecta)，直至出现病情恶化或不可接受的毒性。实验最主要的功效结果指标是总体响应率(ORR)，它能够反映肿瘤出现了一定程度萎缩的参与者的比例。另一个功效结果指标是相应周期(DOR)。产生功效的群体包括了28名从未应用NSCLC进行治疗的病人和69名先前被治疗过的患者。在28名参与者中的ORR为68%，4%有完全响应，64%有部分响应。在69名参与者中的ORR为41%，所有都是部分响应。在有响应的、从未应用NSCLC进行治疗的参与者中，47%的人的响应周期为12个月或更久，而相比之下，有被治疗过的人，这个比例仅为32.1%。服用卡马替尼(Tabrecta)后病人出现的常见的副作用是外周性水肿（大腿水肿），恶心，疲劳，呕吐，呼吸困难（呼吸短促）及食欲下降。更多信息可添加下方康安顾问微信咨询：
