最早用于治疗甲状腺癌的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)凡德他尼和卡博替尼虽然显示出良好的有效性，但约有30%的患者因药物不良事件(AEs)而被迫停药，机体甚至产生耐药性。当疾病出现全身性进展，临床医师通常会选择另一类TKI药物，比如乐伐替尼(Lenvatinib)，作为挽救性治疗。目前，乐伐替尼还未被正式批准用于治疗MTC，尚不可知其治疗转移性MTC是否会带来相应的临床获益。
评估乐伐替尼(Lenvatinib)作为挽救性治疗手段，用于此前已接受过其他TKI治疗的极晚期、进展性MTC患者的临床有效性。共纳入10例局灶性晚期、病灶无法切除的转移性MTC患者。所有患者此前均接受过至少1类TKI治疗但未见临床疗效。于乐伐替尼(Lenvatinib)治疗前、治疗后初次评估和末次评估时，收集患者临床、生化及影像学资料。
注：部分缓解(PR)定义为靶病灶最大径之和减少>30%，疾病进展(PD)是指靶病灶最大径之和至少增加>20%，直径绝对值>5mm或出现新病灶。疾病稳定(SD)是指靶病灶最大径之和缩小未达PR，或增大未达PD。
结果：中位治疗时程18个月后，5例患者死亡。在初次评估前，已有1例患者死于呼吸衰竭。其余9例患者经初次评估(中位治疗时间3月)后，靶病灶均为SD。末次评估(中位治疗时间12月)时，仍有7例患者靶灶保持SD，另外2例分别为PR和PD。
(2)初次评估时，转移性颈部淋巴结、纵隔淋巴结、肺脏及肝脏的疾病控制率(PR或SD)占比分别为100%、83.3%、100%和71.4%;末次评估时，上述4个部位对应疾病控制率分别为100%、66.7%、80%和100%。两次评估骨转移的疾病控制率均为60%，治疗前后无明显改善。
(3)肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原在初次评估时水平下降，但在末次评估时重新上升。
(4)乏力是最常见的AEs。有7例患者因AEs药物减量。
结论：该项来自真实世界的临床研究表明，乐伐替尼(Lenvatinib)可用于晚期、进展性、转移性MTC患者的治疗。对于既往TKI治疗无明显获益、RET突变阴性且无其他靶向性更明确的药物选择时，可考虑乐伐替尼作为挽救性治疗手段。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
