随着靶向治疗的不断发展，为肺肉瘤样癌(PSC)的个体化治疗开辟了新的途径，多数研究认为，在PSC患者中最为常见的突变基因有TP53、KRAS、MET等，ROS1、NF1和BRAF等突变也有较多报道，其中约有7%的PSC患者就携带了BRAF突变[9]，BRAF突变是多个实体瘤的重要治疗靶点之一，其靶向治疗药物达拉非尼+曲美替尼已被国家药品监督管理局(NMPA)于2022年3月批准用于NSCLC的治疗，但是目前尚未有研究报道该联合治疗在PSC患者中的疗效。
1例BRAF V600E突变的PSC患者在早期接受了手术和辅助化疗后仍很快复发，一线使用化疗、免疫治疗均无效，二线使用了达拉非尼联合曲美替尼双靶治疗，终于达到了6个月的无进展生存期(PFS)，疗效评价达部分缓解(PR)，但是该患者迫于经济压力停止了靶向治疗后，疾病又迅速进展，最终停药3个月余就不幸身亡。
达拉非尼联合曲美替尼的双靶疗法将靶向治疗从“靶点抑制”带入到“通路抑制”新时代，该组合方案此前已在几种BRAF V600E突变的癌症中显示出抗肿瘤活性，如肺癌(已获批)、黑色素瘤(已获批)、甲状腺未分化癌(已获批)、实体瘤(已获批)、胆道肿瘤等。
达拉非尼联合曲美替尼获批用于治疗NSCLC患者，是基于全球注册临床研究BRF113928和在中国患者中开展的临床注册研究的优秀临床数据。BRF113928研究早在2016年就公布了研究结果，2022年又更新了五年的随访数据，该研究使用达拉非尼联合曲美替尼后线(队列B，57例患者)和一线(队列C，36例患者)治疗BRAF V600E突变的晚期NSCLC，客观缓解率(ORR)分别达到了68.4%和63.9%，中位PFS为10.2和10.8个月，中位OS为18.2和17.3个月。队列B后线治疗患者的4和5年生存率分别为26%和19%，而队列C一线治疗的患者分别达到34%和22%，也就是说在BRF113928研究中，约五分之一的患者达到了5年的长生存时间，无论是一线还是后线治疗，达拉非尼联合曲美替尼均具有显著和持久的临床获益和良好的安全性。
案例中这位患者用上双靶治疗后，病情就快速好转，胸腔积液显著减少，肿块也显著缩小，疗效评价达到了PR，可惜只维持了6个月的时间，当时达拉非尼联合曲美替尼治疗尚未纳入医保，每月需要患者花费约22000元，因此，患者不堪忍受巨大的经济压力，无奈选择放弃靶向治疗，尽管随后给患者姑息性抗肿瘤治疗，肿瘤又快速的进展，通过随访得知患者已在3个月后于家中死亡。这个案例实在令人扼腕，好在，达拉非尼和曲美替尼仿制药现在已经在老挝获批上市了，一盒达拉非尼加一盒曲美替尼总价6500左右，大大降低了患者的用药负担。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
