Venetoclax(维奈托克)是由艾伯维公司研发，2016年4月11日，经FDA批准上市，为全球第一款Bcl-2抑制剂，该药不仅为Bcl-2蛋白抑制剂的同类首创药物，也是蛋白-蛋白相互作用领域首个获批的小分子药物，具有里程碑意义。2020年12月2日，Venetoclax(维奈托克)在我国获得批准，与阿扎胞苷联合使用治疗75岁以上急性髓系白血病患者。
Venetoclax(维奈托克)对Bcl-2的BH3结合域具有高亲和力，可以通过抑制AML细胞中Bcl-2的高表达，从而促进细胞凋亡和抑制细胞增殖。Venetoclax(维奈托克)可用于慢性淋巴细胞白血病、急性髓性白血病和多发性骨髓瘤的治疗。目前该药物有10 mg、50 mg以及100 mg共3种规格。初始剂量为第一周每天1次，每次20 mg，经5周剂量爬坡后可达到每天400 mg的剂量。
作为中国乃至于全球第一款获批Bcl-2抑制剂，预示着全球的急性髓系白血病治疗正式来到了靶向治疗的时代，而Venetoclax的临床数据也备受关注。根据Venetoclax的临床3期结果显示，Venetoclax的中位OS可达到14.7个月，对照组为9.6个月，试验达到了维奈托克的OS优势的主要终点。维奈托克还提高了CR，CR分别为36.7%和17.9%，达到了关键的次要终点。此外，中位无进展生存期(PFS)维奈托克为22.4个月，安慰剂组为11.5个月，达到试验的主要终点。
目前Venetoclax(维奈托克)主要获批了三个适应症，分别为治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。更多信息可添加康安顾问微信咨询：
