在开放标签、随机的II期CABOSUN试验中,对中度或低风险的晚期RCC患者进行了卡博替尼Cabozantinib或舒尼替尼治疗。结果显示,与接受舒尼替尼治疗的患者相比,接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者中位PFS显著延长,ORR显著提高。
在随机III期METEOR试验中,针对既往接受过酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后疾病进展的患者,进行了卡博替尼Cabozantinib或依维莫司治疗。结果显示,与接受依维莫司治疗的患者相比,接受卡博替尼Cabozantinib治疗的患者中位PFS显著延长,ORR显著提高。对于骨转移患者而言,卡博替尼Cabozantinib表现出对其治疗的倾向。卡博替尼Cabozantinib的作用机制可能使其与其他VEGFR-TKI有所区别,因为已证实卡博替尼Cabozantinib能够抑制破骨细胞的功能,降低成骨细胞中RANKL/骨保护素比率。
在肾细胞癌患者中,脑转移患者尤其值得关注,因为其预后较差,很少被纳入临床试验且缺乏数据支持。2019年,一项意大利的小型回顾性研究评估了卡博替尼Cabozantinib治疗12名之前接受过至少一种VEGFR-TKI治疗的RCC患者的安全性和有效性。该研究结果令人鼓舞,无论是在卡博替尼Cabozantinib的安全性方面(未报告重大神经系统副作用,3/4级不良事件发生率为36%),还是在临床疗效方面(ORR为50%,疾病控制率为75%,中位PFS为5.8个月)。
针对非透明细胞RCC患者,第一代VEGFR-TKI的治疗效果令人失望。一项涉及66名乳头状肿瘤患者的真实世界研究中,112名接受卡博替尼Cabozantinib治疗的非透明细胞RCC患者中,无论采用何种治疗方案,据报道,有18名患者(27%)实现了部分缓解。