鲁索替尼（ruxolitinib）是一种 Janus 激酶 (JAK) 1 和 2 抑制剂，在一项 2 期研究中显示对真性红细胞增多症患者具有临床益处。我们进行了一项 3 期开放标签研究，以评估鲁索替尼与标准疗法在对羟基脲反应不足或有不可接受的副作用的真性红细胞增多症患者中的疗效和安全性。我们以 1:1 的比例将依赖放血的脾肿大患者随机分配接受鲁索替尼（110 名患者）或标准治疗（112 名患者）。主要终点是通过影像学评估的第 32 周血细胞比容控制和第 32 周脾脏体积至少减少 35%。
鲁索替尼组有 21% 的患者达到了主要终点，而标准治疗组有 1% 的患者达到了主要终点（P<0.001）。60% 的接受鲁索替尼的患者和 20% 的接受标准治疗的患者实现了红细胞压积控制；两组中分别有 38% 和 1% 的患者脾脏体积减少了至少 35%。鲁索替尼组 24% 的患者和标准治疗组 9% 的患者实现了完全的血液学缓解（P = 0.003）；49% 对 5% 在第 32 周时总症状评分至少降低 50%。
在鲁索替尼组中，2% 的患者发生 3 级或 4 级贫血，5% 发生 3 级或 4 级血小板减少；标准治疗组的相应百分比为 0% 和 4%。鲁索替尼组 6% 的患者和标准治疗组 0% 的患者报告了带状疱疹感染（所有病例均为 1 级或 2 级）。一名接受鲁索替尼的患者和六名接受标准治疗的患者发生血栓栓塞事件。
在对羟基脲反应不足或有不可接受的副作用的患者中，鲁索替尼在控制血细胞比容、减少脾脏体积和改善与真性红细胞增多症相关的症状方面优于标准疗法。
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