本次普纳替尼（Ponatinib）临床试验，在2010年9月至2011年10月，共纳入449例患者，其中CP-CML 270例，AP-CML 85例，BP-CML 62例，Ph+ALL患者32例；基线特征先前已报告。基线时的中位年龄为 59 岁（范围为 18-94 岁），47% 为女性。大多数 (93%) 患者之前接受过至少 2 种批准的 TKI，56% 的患者之前接受过至少 3 种批准的 TKI。近三分之一 (29%) 的患者在研究开始时具有 BCR-ABL1T315I突变。此处提供的结果反映了截至 2017 年 2 月 6 日的数据分析，所有患者的中位随访时间为 37.3 个月，CP-CML 患者的中位随访时间为 56.8 个月（范围 0.1-73.1 个月）。从最后一名入组患者第一次就诊到分析日期的时间为 64.1 个月。患有更晚期疾病的患者由于疾病进展和死亡而停药的比例更高。
267 名可评估的 CP-CML 患者在任何时间的反应率（三名既往未接受过达沙替尼或尼罗替尼治疗的 CP-CML 患者在基线时未确认 T315I，并且根据方案，无法评估疗效）。共有 159 名 CP-CML 患者（60%）在任何时候都达到了 MCyR，其中 144 名（54% 的可评估 CP-CML 患者）达到了 CCyR。此外，108 名患者 (40%) 达到 MMR，64 名 (24%) 达到 4.5-log 分子反应（MR4.5；即，≤0.0032% BCR-ABL1IS或互补 DNA [cDNA] 中无法检测到的疾病，≥32 000ABL1成绩单）。分子和细胞遗传学反应迅速实现，达到 MCyR、CCyR 和 MMR 的中位时间为 2.8 个月（范围，1.6-58.0 个月）、2.9 个月（范围，1.6-58.0 个月）和 5.5 个月（范围，1.8-55.4 个月），分别。补充图 1（可在血液网站上获得）报告所有可评估患者的 MCyR、CCyR 和 MMR 时间。
在 CP-CML 患者中观察到的最常见的任何级别 TEAE（频率≥40%）是皮疹（47%）、腹痛（46%）、血小板减少（46%）、头痛（43%）、皮肤干燥（42 %）和便秘（41%）。CP-CML 患者中最常见的 3/4 级 TEAE（频率≥10% [n ≥ 27]）是血小板减少症（35%）、中性粒细胞减少症（17%）、高血压（14%）、脂肪酶升高（13%） 、腹痛（10%）和贫血（10%）。最常见的 TEAE 的类型和发生率在所有疾病状态中基本一致。≥5% 的 CP-CML 患者报告的个别严重 AE 为胰腺炎 (7%)、心房颤动 (6%)、肺炎 (6%) 和心绞痛 (5%)。在总体人群中，≥5% 的患者（不包括疾病进展）报告的严重 AE 为肺炎（7%）和胰腺炎（6%）；
在考虑发生严重 AOE 的危险因素时（包括收集数据的公认心血管危险因素 [高血压、高胆固醇血症、糖尿病和肥胖] 或缺血性疾病、非缺血性心脏病或静脉血栓栓塞病史），无任何指示的风险因素发生严重 AOE 的相对风险较低（0.4 [95% CI，0.2-0.7]）；具有 1 个风险因素的患者具有中等相对风险（0.8 [95% CI，0.5-1.2]）；具有≥2个危险因素的患者具有最高的相对风险（2.2 [95% CI, 1.5-3.3]）。
研究期间或研究治疗结束后 30 天内共有 56 人死亡（占所有患者的 12%）。12 例发生在 CP-CML 患者中（占所有 CP-CML 患者的 4%），其中 4 例死于疾病进展；其中 10 例死亡发生在 AP-CML 患者中，34 例发生在 BP-CML 或 Ph+ALL 患者中。最常见的死亡原因（总共 > 2 名患者）是疾病进展（n = 26）、败血症/感染性休克（n = 5）和心脏骤停（n = 3）。研究人员评估了在最后一剂波纳替尼后 30 天内发生的 7 例死亡可能或可能与普纳替尼有关（n = 1，每个：CP-CML：肺炎、急性心肌梗死；AP-CML：真菌性肺炎、胃肠道出血；BP-CML：出血性胃炎；Ph+ALL：心脏骤停、肠系膜动脉闭塞）。
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