厄达替尼（erdafitinib）是第一个获批用于治疗转移性尿路上皮癌 (mUC) 患者的靶向治疗药物。批准是基于一项 II 期单臂试验，该试验证明厄达替尼在患有 FGFR2/3 改变的肿瘤患者中具有显着的活性。在巴西，一项扩大准入计划 (EAP) 为患者提供了在上市许可之前早期使用埃达非替尼的机会。目前的报告描述了接受厄达非替尼治疗的 mUC 患者的特征和结果。
筛选一线和二线全身治疗失败的 mUC 患者的原发性或转移性肿瘤组织中的 FGFR2/3 改变。选择有 FGFR2/3 改变的患者以标准给药方案接受厄达非替尼，并进行前瞻性随访以评估疗效和安全性结果。2019 年 4 月至 2020 年 3 月期间确定的 FGFR2/3 改变的患者在计划期间以每天 8 毫克的推荐给药方案接受厄达替尼，以评估治疗的有效性和安全性。进入该计划的患者将由其医生作为常规随访的一部分进行跟踪。
该厄达非替尼 EAP 是根据巴西目前规范 EAP 的国家决议 (RDC 38/2013) 以及国际协调委员会良好临床实践指南 (ICH GCP) 进行的。提供了书面信息，患者同意参加 EAP，并且在任何研究程序之前，研究人员都获得了所有参与者的同意。
从 2019 年 4 月 19 日到 2020 年 3 月 13 日，来自巴西 10 个中心的 47 名 mUC 患者接受了 FGFR2/3 改变的检测。在 12 名患者 (25.5%) 中发现了 FGFR2/3 的改变，他们都符合 EAP 的条件。4 名患者 (33%) 有部分反应，而 2 名患者 (17%) 疾病稳定。在 5 名患者 (42%) 中观察到进展性疾病，即最佳反应。中位随访时间为 16.2 个月，治疗失败的中位时间 (TTF) 为 2.8 个月。仅考虑具有客观反应的患者时，中位 TTF 为 5.3 个月。分别有 10 名患者 (83%) 和 5 名患者 (42%) 报告了任何级别和 3 级或更高级别的不良事件 (AE)。最常见的 AE 是高磷血症。
这是第一份关于严重治疗的 mUC 患者的真实世界证据报告，证实了厄达替尼在缺乏治疗选择的疾病环境中的有效性和安全性。更多关于购买相关信息可咨询下方微信。
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