从 2013 年 9 月到 2017 年 9 月，共有 773 名患者在 19 个国家的 95 个中心接受了随机分组。截至 2017 年 6 月 1 日数据截止日期，对于第二次中期分析，707 名患者进行了随机分组：470 名患者被分配接受卡博替尼（Cabozantinib），237 名患者接受安慰剂；这些患者构成了用于疗效分析的意向治疗人群。安全人群包括 704 名患者：467 名患者接受卡博替尼治疗，237 名患者接受安慰剂治疗。截至数据截止日期，卡博替尼组 73 名患者 (16%) 和安慰剂组 26 名患者 (11%) 仍在遵循指定的试验方案。停用卡博替尼或安慰剂的最常见原因是影像学疾病进展。各组之间的基线人口统计学和临床特征是平衡的。所有患者均曾接受过索拉非尼治疗，27% 的患者曾接受过两种针对晚期肝细胞癌的全身性抗癌方案。
卡博替尼组的中位总生存期为 10.2 个月（95% CI，9.1 至 12.0），安慰剂组为 8.0 个月（95% CI，6.8 至 9.4）。死亡的分层风险比为0.76（95% CI，0.63～0.92），分层对数秩P值为0.005，符合统计学显着性标准。在第二次计划的中期分析中，卡博替尼的总生存期明显长于安慰剂，该分析的数据截止日期为 2017 年 6 月 1 日，包括 484 例死亡，占预定最终分析计划的 621 例死亡的 78%。根据预先指定的 alpha 支出函数，停止边界是 P 值为 0.02。根据 Kaplan-Meier 方法对 6、12、18 和 24 个月总生存期的标志性估计显示，在每个时间点，卡博替尼组的存活患者百分比均高于安慰剂组。截至 2017 年 6 月，卡博替尼组共有 123 名患者（26%）和安慰剂组 78 名患者（33%）随后接受了不包括放疗的全身或局部肝脏定向抗癌治疗。这些总生存期结果与第一次中期分析的结果一致，该分析的数据截止日期为 2016 年 6 月，包括 321 例患者死亡，占预定最终分析计划的 621 例死亡的 52%。在那个时间点，观察到的死亡风险比为 0.71，P 值为 0.0041，未跨越第一次中期分析的停止边界（P = 0.0037）。
根据研究人员评估的 RECIST 1.1 版，卡博替尼组的中位无进展生存期为 5.2 个月（95% CI，4.0 至 5.5），安慰剂组为 1.9 个月（95% CI，1.9 至 1.9）团体。疾病进展或死亡的分层风险比为 0.44（95% CI，0.36 至 0.52；分层时序检验 P<0.001）。根据 RECIST 1.1 版，卡博替尼组的客观缓解率为 4%（470名患者中的 18 名部分缓解），而安慰剂组的客观缓解率低于 1%（237 名患者中的 1 名部分缓解）（P = 0.009）。卡博替尼组 64% 的患者（300 名患者）实现了疾病控制（定义为部分缓解或疾病稳定），而安慰剂组为 33%（79 名患者）。
无进展生存期的亚组分析始终支持卡博替尼，这表明卡博替尼在具有各种病因和人口统计学特征的患者亚组中具有临床活性。各亚组的总生存期结果差异更大。在既往仅有索拉非尼全身治疗的患者亚组中，卡博替尼的中位总生存期为 11.3 个月，安慰剂组为 7.2 个月（死亡的分层风险比，0.70；95% CI，0.55 至 0.88），中位进展-卡博替尼组的无生存期为 5.5 个月，安慰剂组为 1.9 个月（疾病进展或死亡的分层风险比，0.40；95% CI，0.32 至 0.50）。更多详情可咨询下方微信。
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