瑞戈非尼/拜万戈是一款肿瘤靶向药,目前对于多种肿瘤疾病均有着非常好的疗效。目前也属于主流的用药,对于转移性骨肉瘤瑞戈非尼也有着很好的治疗作用。很多患者在服用这款药物后,病情的症状得到了很大的缓解。
口服多激酶抑制剂瑞戈非尼已获证对胃肠道间质瘤软组织肉瘤和非脂肪细胞软组织肉瘤具有抗肿瘤活性。随后该研究组设计瑞戈非尼OBONE实验。这项非对照、Ⅱ期、双盲、安慰剂对照实验旨在研究瑞戈非尼对转移性骨肉瘤(metOS)病人或其他类型骨肉瘤病人的疗效与安全性。该研究包括4个独立队列:metOS,骨尤文肉瘤,软骨肉瘤和脊索瘤。本摘要为metOS队列研究结果。
2014年6月到2017年4月期间研究组纳入了10岁以上化疗失败有可测病灶的metOS患者38例,2:1随机分成接受瑞戈非尼治疗组(瑞戈非尼组)(瑞戈非尼 160 mg/d, 21/28d)26例和安慰剂对照组(PL组)12例。
瑞戈非尼组8周无进展生存(PFS)率高达65.4%(17/26),PL组所有患者均进展;而24周瑞戈非尼组PFS率也达35%。中位PFS在瑞戈非尼和PL组分别为13.7 周(95%CI = 8.0~27.3)和4周(CI95% = 3.0~5.7)。1年的总生存率在瑞戈非尼和PL组分别为53%(95% CI = 31~71)和33%(95%CI = 10~59)。研究中3~4级瑞戈非尼药物相关不良反应和发生率从高到低依次为高血压(24%)、手足皮肤反应(17%)、无力(10%)和腹泻(7%)。
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