本研究旨在通过对比国际特定患者项目（NPP）中阿帕他胺apalutamide治疗高危（PSADT≤10个月）NM-CRPC患者的真实临床诊疗与三期临床研究（SPARTAN）中的阿帕他胺apalutamide的治疗时间（可代表至进展时间）这一结果，评估真实世界中阿帕他胺apalutamide的疗效、停药原因和安全性。
注：特定患者项目（NPP），指的是患者处于无法治愈的疾病的晚期阶段，缺乏有效的治疗手段，有药物已经在至少1个国家批准相同适应征而本国暂时未获通过的情况下，为患者提供未上市药品的一种方式。
NPP项目于2018年3月启动，共有34个国家的556名NM-CRPC患者接受了阿帕他胺apalutamide上市前的治疗，根据各国的合规政策，共有来自18个国家的265例患者纳入了分析，包括德国（41%）、意大利（19%）、爱尔兰（8%）和英国（7%），并与Ⅲ期研究SPARTAN中阿帕他胺apalutamide组的数据（n=806）进行对比。基于两个队列前10个月相同的随访，利用KaplanMeier分析和多变量Cox比例风险回归法调整基线年龄特征和PSADT，比较阿帕他胺apalutamide的治疗时间。
研究结果显示，NPP和SPARTAN的中位年龄分别为74（49-93）岁和74（48-94）岁，NPP中＞80岁的年龄比例略高于SPARTAN（29.3%vs25.8%）。两组中PSADT<6个月的患者比例分别为66%（NPP）和71.5%（SPARTAN）。在第10个月时仍然接受阿帕他胺apalutamide治疗的患者比例分别为83%（NPP）和78.8%（SPARTAN）。NPP和SPARTAN中前10个月停药的原因主要包括：研究者评估疾病进展（28.1%vs28.2%）、不良反应（31.4%vs42.4%）或患者退出研究（21.9%vs22.9%）。年龄较大的患者早期停药的风险更大，与＜65岁的患者相比，>75岁和65-74岁的患者停药的风险比（HR）分别为3.1（p<0.0001）和1.61（p=0.122）。在调整基线年龄和PSADT后，与SPARTAN相比，NPP中患者前10个月停药的HR为0.72（0.49-1.06）。在NPP项目中，没有发现新的安全性事件。
这是第一个报道使用阿帕他胺apalutamide治疗的NM-CRPC患者的真实世界数据，这一报道显示真实世界中使用阿帕他胺apalutamide治疗前10个月患者继续用药的比例比大型Ⅲ期临床研究更高，且真实世界中阿帕他胺apalutamide停药的原因与临床研究相似。详情请扫码咨询：
