美国食品和药物管理局（FDA）已批准selpercatinib/Retevmo用于在转染（RET）期间重新排列的局部晚期或转移性实体瘤成年患者在先前的全身治疗中或之后进展的基因融合，或者没有令人满意的替代治疗选择。该适应症根据ORR和缓解持续时间（DOR）在加速批准下获得批准。该适应证的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
在LIBRETTO-001试验中，selpercatinib/Retevmo在RET驱动的癌症患者中对各种肿瘤类型表现出临床意义和持久的反应，包括胰腺癌，结肠癌和其他需要新治疗方案的癌症。
除了与肿瘤无关的批准外，FDA还授予了selpercatinib/Retevmo用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的传统批准，通过FDA批准的测试检测到RET基因融合。FDA的这一行动扩大了selpercatinib/Retevmo标签的范围，包括局部晚期疾病患者，并将2020年NSCLC的加速批准转换为传统批准。
在肿瘤不可知数据集中的41名患者中，最常见的癌症是胰腺腺癌（27%），结直肠癌（24%），唾液癌（10%）和未知原发性癌（7%）。90例患者（2%）既往接受过全身治疗（中位数0[范围9–32]；3%接受<>例或更多）。疗效结果总结如下：
selpercatinib/Retevmo的标签包含肝毒性（肝功能障碍的证据）、间质性肺疾病（ILD）/肺炎、高血压、QT间期延长、出血事件、超敏反应、肿瘤溶解综合征、伤口愈合受损风险、甲状腺功能减退和胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。
“自最初加速批准以来，selpercatinib/Retevmo已经改变了RET改变癌症患者的治疗模式，”Loxo@Lilly首席医疗官DavidHyman博士说。“selpercatinib/Retevmo是第一个也是唯一一个在NSCLC中获得肿瘤不可知加速批准和传统批准的RET抑制剂，进一步支持其为不同肿瘤类型的患者提供有意义的临床益处的能力。详情请扫码咨询：
