近日，诺华公司宣布其JAK抑制剂鲁索替尼(国内名：芦可替尼)获得新适应症，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）患者，这是目前中国首个且唯一获批用于治疗该疾病的药物。在此之前，鲁索替尼已于2017年在中国获批用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)(亦称为慢性特发性骨髓纤维化)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
移植物抗宿主病(GVHD)是异基因造血干细胞移植后的致命性并发症。供体的免疫细胞(移植物)将受体的身体(宿主)视为异物，进而攻击宿主的器官和身体，导致一系列的病变甚至死亡，严重影响移植后患者的长期生存率和生活质量。GVHD 一般可分为急性和慢性两种，急性GVHD发生率高达30%~60%，其中中度和重度发生率为13%～47%。急性GVHD通常于移植后100天内发病，患者常见典型皮疹、腹痛伴腹泻、血清胆红素水平升高等临床症状，中度和重度急性GVHD患者伴随一系列并发症，从而影响其非复发死亡率。
在一项国际多中心、随机、III期临床试验REACH2中，鲁索替尼取得突破性研究结果，是首个在针对激素难治性急性GVHD患者的III期试验中被证明优于最佳可及疗法（Best Available Therapy，BAT）的新药。与BAT相比，鲁索替尼可为激素难治性急性GVHD患者带来快速持久缓解，28天总缓解率 62%，约为BAT组1.6倍，56天持续总缓解率40%，约为BAT组2倍;显著延长患者生存，中位总生存期 11.1月 vs BAT 6.5月;为患者带来更快的激素减停10.更佳的生活质量10.同时，患者使用耐受性良好，安全性特征与既往在鲁索替尼其它研究中观察保持一致。基于高质量的循证医学证据支持，鲁索替尼获NCCN指南1类推荐，用于治疗激素难治性急性GVHD。
鲁索替尼/芦可替尼急性移植物抗宿主病适应症获批，有望满足临床对治疗激素难治性急性GVHD药物迫切的医疗需求，相信会帮助更多中国急性GVHD患者提升治疗效果，延长生存时间，提升生活质量，并重启崭新的生活希望。更多信息可添加下方康安顾问微信咨询：
