根据相关的数据显示，不管是单一还是联合治疗，图卡替尼Tucatinib对HER2具有高度特异性，它都显示出抗癌活性。此前，图卡替尼Tucatinib曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。
此次批准基于关键性HER2CLIMB临床试验的数据。这是一项随机(2:1)、双盲、安慰剂对照、阳性药物对照试验，在局部晚期不可切除性或转移性HER2阳性乳腺癌患者中开展，将图卡替尼Tucatinib与+曲妥珠单抗+卡培他滨联合用药方案（实验组）与曲妥珠单抗和卡培他滨联合用药方案（对照组）进行了对比。该试验入组的患者先前接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗(pertuzumab)、T-DM1(ado-trastuzumabemtansine)治疗，48%的患者在入组研究时存在脑转移。
结果显示，该试验达到了无进展生存期(PFS)主要终点：与对照组相比，试验组表现出更优的疗效、将疾病进展或死亡风险显著降低了46%(中位PFS：7.8个月vs5.6个月;HR=0.54[95%CI:0.42-0.71]，p<0.00001)。在中期分析时，该试验也达到了2个关键次要终点。与对照组相比，试验组的总生存期(OS)有所提高(中位OS：21.9个月vs17.4个月)、死亡风险降低34%(HR=0.66[95%CI:0.50-0.88]，p=0.0048)、客观缓解率提高近一倍(ORR：40.6%vs22.8%)。对于基线时有脑转移的患者，与对照组相比，试验组也显示出优越的PFS数据(中位PFS：7.6个月vs5.4个月)、将疾病进展或死亡风险显著降低了52%(HR=0.48[95%CI:0.34-0.69]，p<0.00001)。
该试验中，图卡替尼Tucatinib试验组安全性非常的不错，最常见的不良反应包括腹泻、恶心、疲劳和呕吐。导致停药的不良事件在试验组和对照组均不常见(分别为5.7%和3.0%)。可以看出临床试验中显示出的总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)具有高度显著和临床重要性的结果，它的出现也是在医疗领域中的一个重大突破。
