胸腺恶性肿瘤是罕见的肿瘤,治疗选择很少。STYLE试验旨在评估舒尼替尼Sunitinib治疗晚期或复发性B3型胸腺瘤(T)和胸腺癌(TC)的活性和安全性。在这项多中心、Simon2阶段、2期试验中,接受过治疗的T或TC患者被纳入两个队列并分别进行评估。舒尼替尼Sunitinib每天服用50mg,持续4周,然后休息2周(时间表4/2),直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是客观缓解率(ORR)。无进展生存期、总生存期、疾病控制率和安全性是次要终点。
2017年3月至2022年1月,入组了12名T患者和32名TC患者。在第1阶段,T组的ORR为0%(90%置信区间[CI]:0.0-22.1),TC组的ORR为16.7%(90%CI:3.1-43.8),因此T队列已关闭。在第2阶段,TC达到了主要终点,ORR为21.7%(90%CI:9.0%-40.4%)。在意向治疗分析中,Ts的疾病控制率为91.7%(95%CI:61.5%-99.8%),TC的疾病控制率为89.3%(95%CI:71.8%-97.7%)。Ts中的中位无进展生存期为7.7个月(95%CI:2.4-45.5),TC中为8.8个月(95%CI:5.3-11.1);Ts中的中位总生存期为47.9个月(95%CI:4.5-未达到),TC中为27.8个月(95%CI:13.2-53.2)。
91.7%的T和93.5%的TC发生了不良事件。25.0%的T和51.6%的TC报告了3级或以上的治疗相关不良事件。该试验证实了舒尼替尼Sunitinib在TC患者中的活性,支持其作为二线治疗,尽管存在潜在毒性,需要调整剂量。