艾曲波帕eltrombopag对再生障碍性贫血的的作用效果

　　获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕（eltrombopag）（一种合成的血小板生成素受体激动剂）导致几乎一半患者的血细胞计数出现临床显着增加。我们将标准免疫抑制疗法与艾曲波帕联合用于既往未经治疗的严重再生障碍性贫血患者。

　　我们之前发现艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，对免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者有效。大约 45%的患者对单药艾曲波帕有血液学反应；他们不仅有更高的血小板计数，而且还显着增加了血红蛋白水平和更高的中性粒细胞数量。我们假设将艾曲波帕添加到标准免疫抑制作为严重再生障碍性贫血的第一种治疗方法将提高完全缓解率并改善长期结果。

　　我们在免疫抑制治疗加艾曲波帕的前瞻性 1-2 期研究中连续招募了 92 名患者。三个连续入组的队列在开始时间和艾曲波帕方案的持续时间方面存在差异（队列 1 从第 14 天到 6 个月接受艾曲波帕，第 2 组从第 14 天到 3 个月，第 3 组从第 1 天到 6 个月）。队列分别进行分析。主要结果是 6 个月时完全血液学反应。次要终点包括对骨髓癌的总体反应、生存、复发和克隆进化。

　　队列 1 的 6 个月完全缓解率为 33%，队列 2 为 26%，队列 3 为 58%。6 个月时的总体缓解率分别为 80%、87% 和 94%。合并队列的完全缓解率和总体缓解率高于我们的历史队列，其中完全缓解率为 10%，总体缓解率为 66%。中位随访 2 年，生存率为 97%；一名患者在研究期间死于非血液学原因。注意到骨髓细胞结构、CD34+ 细胞数量和早期造血祖细胞的频率显着增加。复发率和克隆进化与我们的历史经验相似。两名患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕提前停用。

　　与历史队列相比，在免疫抑制治疗中添加艾曲波帕与严重再生障碍性贫血患者的血液学反应率显着升高相关。更多相关购买详情可咨询下方微信。