在疗效分析数据集中,中位 PFS 为 5.5 (95% CI 4.8, 5.6) 个月,15% 的患者在数据截止时没有进展或死亡。在疾病进展的 131 名患者中,共有 24 名(18%)在疾病进展后继续接受治疗。按剂量方案分层时,8 mg 方案的中位 PFS 为 5.5 个月,而 6 mg 方案为 5.4 个月。当按无厄达替尼(erdafitinib)AUC 进行分层时,AUC 较高(最高 tercile)的患者显示中位 PFS 为 5.7 个月,而中等 AUC(mid tercile)患者为 5.4 个月,AUC 较低(最低 tercile)患者为 5.2 个月。
按血清 PO4 分层(PO4平均,6 周)显示 PFS 差异最大。血清 PO4 水平较高(最高 tercile)患者的中位 PFS 为 5.6 个月,而中等 PO4 水平(中间 tercile)患者为 5.4 个月,血清 PO4 水平较低(最低 tercile)患者为 4.3 个月。ER 分析显示,当血清 PO4 浓度按三分位数分类时,血清 PO4 水平与 PFS 之间存在统计学显着相关性(p = 0.044)。以及当它用作连续变量时(HR 0.84;95% CI 0.70,平均每日血清 PO4 浓度每增加 1 mg/dL 增加 1.00;p = 0.05;最终模型)。
在单变量分析中测试预后因素的影响时,发现高 ECOG 和肝转移的存在是具有统计学意义的不良预后因素。正如用 OS 观察到的,只有肝转移的存在在 PO4 存在下仍然具有统计学意义。由于 PO4 的估计 HR 在分析中是一致的,并且样本量对于预后因素是有限的,因此在 PFS 的最终模型中仅保留了肝转移的存在。然而,与 OS 一样,一旦第 3 阶段数据可用,将进一步评估预后因素对 PFS 的影响,以解决当前样本量低和缺乏控制臂的限制。
与长达 6 周的平均每日血清 PO4 浓度相比,时间依赖性血清 PO4 浓度是 PFS 更好的生物标志物。两次分析之间的 HR 估计值相似(纵向 HR 为 0.67,之前为 0.80)。最后,直到第 14 天的血清 PO4(PO4平均,2 周)和无 厄达替尼 或总 AUC 并不是比长达 6 周的血清 PO4 更好的 PFS 生物标志物(总 AUC 和早期磷酸盐的数据未显示)。
在单变量分析中测试预后因素的影响时,发现只有 FGFR 改变的类型是具有统计学意义的预后因素。FGFR 融合患者的 ORR 低于 FGFR 突变患者(OR 0.26;95% CI 0.10, 0.70;p = 0.01)。正如观察到的 OS 和 PFS 一样,直到第 14 天的血清 PO4(PO4平均,2 周)和厄达替尼 AUC 并不是比平均每日血清 PO4 更好的 ORR 生物标志物。更多关于购买相关信息可咨询下方微信。
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