厄达替尼erdafitinib在FGFR通路异常的实体瘤受试者中具有非常好的效果。ERDAFITINIB单臂试验，以固定剂量每日服用一次，连续21天一周期。BLC2001（NCT02365597）是一项多中心，开放标签的2期临床研究。入组重点对象为尿路上皮癌化疗后进展的患者和免疫治疗无效的患者，患者携带至少一个FGFR3突变或FGFR2/3融合，并且ECOG评分在2分以内。主要研究终点是ORR（客观响应率），次要终点包括PFS（无进展生存期）、DOR（持续响应时间）和OS（总生存期）。
结果显示，研究者评价的PFS达5.5个月，OS达13.8个月，厄达替尼erdafitinib的ORR为40%。在99例患者中，74例患者有FGFR突变，其ORR为49%；未接受化疗组中ORR为42％，在化疗后进展或复发组中ORR为40％；25例患者存在FGFR融合，其ORR为16%；入组前接受过免疫治疗的22例患者的ORR高达59%。厄达替尼erdafitinib的3和4级的不良反应（AEs）达到67%，与治疗相关的AEs达到46%。这些3和4级AEs常见的有低钠血症、口腔粘膜病和虚弱。13例患者因AEs停止治疗，55例患者因口腔粘膜病、高磷酸血症等AEs减少用药剂量。AEs导致13％的患者停止治疗，没有与治疗相关的死亡。
厄达替尼erdafitinib获批涉及的基因突变形式主要是FGFR3点突变，如R248C,S249C,G370C,Y373C；或是FGFR2、FGFR3的融合，如FGFR3-TACC3,FGFR3-BAIAP2L1,FGFR2-BICC1,FGFR2-CASP7。在4853例已测序的癌症中，发现FGFR异常总体频率为7%。FGFR1突变比FGFR2-4突变更为常见：FGFR1（49%）>FGFR2-4（7-26%）；FGFR扩增（66%）>FGFR点突变（26%）>FGFR融合（8%）。
